LSG Baden-Württemberg: Kostenerstattung für nicht zugelassenes Arzneimittel bei lebensbedrohlicher Erkrankung (Off-Label-Use)
Hintergrund und Entscheidung
Das Landessozialgericht Baden-Württemberg (Urteil vom 18.11.2025 – L 11 KR 1058/24) hatte aktuell über einen brisanten Fall zu entscheiden: Ein Patient mit einem seltenen und lebensbedrohlichen epitheloiden Sarkom der Bauchdecke begehrte die Erstattung selbst beschaffter Kosten sowie künftige Versorgung mit einem für seine Indikation nicht zugelassenen Arzneimittel (Pembrolizumab, „Keytruda“), kombiniert mit Tazemetostat. Die Krankenkasse hatte dies abgelehnt.
Kern des Streits: Können Patienten in extremen Ausnahmesituationen (wie schwerster, tödlicher Erkrankung und „Austherapiertheit“) eine Versorgung mit nicht zugelassenen Arzneimitteln und Ersatz ihrer selbst getragenen Kosten verlangen?
Die zentralen Argumente des Gerichts
Das LSG stellt zunächst klar: Beim zugrundeliegenden Sarkom handelt es sich um eine regelmäßig tödlich verlaufende, lebensbedrohliche Erkrankung, für die im konkreten Fall keine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Therapie mehr zur Verfügung stand. Die von der Kasse benannten Alternativen (Trabectedin, Dacarbazin) seien entweder nicht mehr leitliniengerecht, nicht auf Heilung ausgerichtet oder wegen erheblicher Nebenwirkungen für den Kläger unzumutbar gewesen.
Für die konkrete Behandlung – Pembrolizumab im sogenannten Off-Label-Use in Kombination mit Tazemetostat – bestand nach Auffassung des Senats zum Zeitpunkt der Antragstellung eine nicht ganz fernliegende Aussicht auf spürbar positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf. Angesichts der Schwere und Seltenheit der Erkrankung sowie ausgeschöpfter Standardtherapien senkte der Senat die Anforderungen an die Evidenz: Es genügen „ernsthafte Hinweise“ auf einen möglichen Behandlungserfolg. Hierzu reichen ausnahmsweise schon Einzelfallberichte, pathophysiologische Überlegungen, die Einschätzung des zuständigen Tumorboards und erste, auch experimentelle Studien, sofern die Nutzen-Risiko-Abwägung insgesamt vertretbar ist.
Die Kostenerstattung und Versorgung wurde zugesprochen, weil
-
keine arzneimittelrechtliche Sperre gegen den Einsatz bestanden hat,
-
der gesundheitliche Nutzen (Aussicht auf positive Einwirkung auf den Verlauf) das Restrisiko überwog,
-
und die Dokumentation und ärztliche Kunst gewahrt wurden.
Praxishinweis: Wann besteht ein Anspruch nach § 2 Abs. 1a SGB V?
Patienten mit lebensbedrohlichen, regelmäßig tödlichen oder wertungsmäßig vergleichbaren Erkrankungen, für die keine anerkannte Standardtherapie (mehr) besteht, können im Ausnahmefall nach § 2 Abs. 1a SGB V auch eine (sonst ausgeschlossene) Arzneimittelversorgung beanspruchen, wenn:
-
Eine individuelle, medizinische Notlage besteht,
-
Vertretbare Hinweise auf einen zumindest spürbaren Behandlungserfolg vorliegen,
-
Die Behandlung arzneimittelrechtlich zulässig und sorgfältig dokumentiert ist.
Die Schwelle für den Nachweis der Wirksamkeit senkt sich, je hoffnungsloser die Situation und je seltener das Krankheitsbild – das eröffnet Betroffenen in Ausnahmefällen einen Zugang zu neuartigen oder experimentellen Therapien, der Kassen sonst verwehrt bliebe.
Fazit
Das Urteil stärkt Patientinnen und Patienten mit seltenen, schwerwiegenden Erkrankungen in absoluten Ausnahmesituationen: GKV-Versicherte haben in letzter Not einen Anspruch auf Kostenerstattung und weitergehende Versorgung, wenn – unter Berücksichtigung vertretbarer klinischer Hinweise – eine positive Wirkung der Behandlung möglich und die Regularien gewahrt sind.
Für die Praxis essentiell: Die Entscheidung belegt, wie wichtig eine sorgfältig dokumentierte medizinische Einschätzung, fachärztlicher Rückhalt (Tumorboard!) und die fundierte Darstellung auch seltener Evidenz sind, um Versorgungsansprüche jenseits etablierter Standardtherapien überhaupt geltend zu machen.
Hinweis: Jeder Einzelfall ist spezifisch zu bewerten und sollte oft anwaltlich begleitet werden – insbesondere, weil im Regelfall die Hürden für Off-Label-Versorgung oder die Erstattung neuer Therapien hoch und komplex sind.
Rechtsanwalt Dr. Jan-Hendrik Simon, Hannover
Telefon: 0511 – 340 517 72
E-Mail: info@kanzleisimon.de
www.kanzleisimon.de